Im Rahmen einer Phase IIa-Studie wurden Patienten mit einem diabetischen Fußulkus behandelt, die mit derzeitigen Standardtherapien nicht zur Abheilung gebracht werden konnten. Diese Wunden können sehr belastend sein und gehen oft mit physischem und psychischem Leid, Schmerzen und Mobilitätseinschränkungen einher. Neben der Symptomlinderung durch regelmäßige Versorgung der Wunde gab es bisher keine Therapieoption, die zu einem Verschluss der Wunde führten.

In dieser Studie konnte erfolgreich gezeigt werden, dass örtlich aufgetragene, hochreine ABCB5-positive mesenchymale Stammzellen (MSCs) mit dem Immunsystem lokal interagieren und so die fehlgeleitete Wundheilung wieder in einen geordneten Wundheilungsprozess umformen. Das zeigte sich eindrucksvoll daran, dass sich bei ca. 80 Prozent der DFU- Patienten das diabetische Fußulkus durchschnittlich um 72 Prozent verkleinert oder sogar ganz geschlossen hatte.

Als Ausgangsmaterial für die ABCB5+ mesenchymalen Stammzellen dient menschliche Spenderhaut, die von der TICEBA GmbH in einem patentierten Verfahren hergestellt werden. Mit diesem Verfahren können die hochreinen Stammzellen in großem Umfang vervielfacht, zuverlässig isoliert und somit als hochreines, homogenes Zelltherapeutikum [highly functional manufactured stem cells (H.F.M Stem Cells)] produziert werden. Diese ABCB5+ MSCs sind als neuartiges Zelltherapeutikum (ATMP) klassifiziert, welches unter GMP gemäß §13 Absatz 1 des Arzneimittelgesetzes (AMG) kontrolliert hergestellt wird.

Die Studie wurde multizentrisch in Deutschland durchgeführt. Nachdem die Wirksamkeit und gute Verträglichkeit der Stammzellen nachgewiesen wurden, will man nun die gewonnenen Daten für die weitere Entwicklung des Medikaments nutzen. Eine klinische Folgestudie ist bereits in Vorbereitung.

Wie wichtig dieser medizinische Fortschritt für die Betroffenen ist, zeigt sich an den täglichen Einschränkungen im Leben: DFU- und CVU-Patienten leiden an offenen Fuß- und Beinwunden, die oft jahrelang nicht heilen wollen. Eingeschränkte Beweglichkeit, die Schmerzen, die Infektionsgefahr und die resultierenden psychischen Auswirkungen belasten die Patienten.  

Eine besonders tiefgreifende Herausforderung ist die rezessiv-dystrophische Epidermolysis bullosa (RDEB). Bei Betroffenen ist die Haut wegen eines angeborenen Gendefekts so verletzlich, dass sie sich spontan oder bei geringfügigen mechanischen Verletzungen ablöst oder Blasen wirft. Die resultierenden Wunden heilen sehr langsam, oft auch nie; sehr häufig resultieren entstellende funktionseinschränkende Narben und körperliche Behinderung. In ihrer schwersten Form kann die Epidermolysis bullosa dystrophicans (EBD) bereits in der frühen Kindheit zum Tode führen. 

In drei parallelen klinischen Studien hat RHEACELL nun erfolgreich die Wirksamkeit und Sicherheit der ABCB5-positiven mesenchymalen Stammzellen (ABCB5+ MSCs) nachgewiesen.

Behandelt wurden Patienten mit DFU, CVU und RDEB in multizentrischen Studien der Phase IIa. Die nun abgeschlossenen Studien für die chronischen Erkrankungen DFU und CVU wurden in Kooperation mit mehreren Kliniken in Deutschland durchgeführt. Die internationale Phase IIa-Studie für RDEB wurde an Zentren in den USA, England, Österreich, Frankreich, Italien und Deutschland durchgeführt.

Zu den guten Studienergebnissen sagt Dr. Christoph Ganss, Arzt und Geschäftsführer von RHEACELL:

„In diesen Studien konnte erfolgreich gezeigt werden, dass hochreine ABCB5-positive mesenchymale Stammzellen mit dem Immunsystem lokal interagieren und so den Körper in die Lage versetzen, chronische Wunden zu schließen. So konnten bei ca. 80 Prozent der DFU- und CVU-Patienten die chronischen Wunden durchschnittlich um 72 bzw. 82 Prozent verkleinert oder sogar ganz geschlossen werden.“

Und auch die Studie für RDEB zeigte positive Ergebnisse: Die ABCB5+ Stammzelltherapie konnte durch ihre antientzündliche Wirkung die Krankheitsaktivität messbar verringern, eine Besserung der lokalen Wundsituation erzielen und somit die allgemeine Krankheitssituation der Patienten deutlich verbessern.

Als Ausgangsmaterial für die ABCB5+ mesenchymalen Stammzellen dient menschliche Spenderhaut, die von der TICEBA GmbH in einem patentierten Verfahren hergestellt werden. Mit diesem Verfahren können die hochreinen Stammzellen in großem Umfang vervielfacht, zuverlässig isoliert und somit als hochreines, homogenes Zelltherapeutikum [highly functional manufactured stem cells (H.F.M Stem Cells)] produziert werden. Diese ABCB5+ MSCs sind als neuartiges Zelltherapeutikum (ATMP) klassifiziert, welches unter GMP gemäß §13 Absatz 1 des Arzneimittelgesetzes (AMG) kontrolliert hergestellt wird.

Nachdem in den Phase IIa-Studien die Wirksamkeit und gute Verträglichkeit der Stammzellen nachgewiesen wurden, werden die gewonnenen Daten für die weitere Entwicklung des Medikaments genutzt. Die notwendigen Folgestudien (Phase (IIb/III) sind in Vorbereitung. Die finalen Ergebnisse der oben genannten drei Studien werden in den nächsten Wochen erwartet und dann veröffentlicht.

Priv.-Doz. Dr. med. A. Kerstan, Leitender Prüfarzt der CVU- und DFU-Studien, Klinik für Dermatologie des Universitätsklinikums Würzburg, äußert:

„Patienten mit chronischen Wunden blicken oft auf eine lange Leidensgeschichte zurück. Was diese Patienten brauchen sind neue Therapieoptionen, die auf einer soliden wissenschaftlichen Basis entwickelt und überprüft wurden. Stammzellen können für diese Patienten den entscheidenden Unterschied bedeuten. Diese Studienergebnisse zeigen, dass der Schritt in ein gewohntes Leben für die Patienten möglich ist. Wir sollten diese Chance nutzen.“